讓基因組學在新藥開發領域發揮應有的作用

來源:迅雷在线观看      發布日期:2002-11-04    瀏覽量:10986

一些重要的基因仍然具有很大的價值,世界第二大制藥公司葛蘭市魁10月28日宣布,將向位于南舊金山的Eselixis公司提供9000萬美元的資金,用于支持這個小型生物技術公司根據從魚類果繩中獲得的一些基因數據開發治療人類疾病的藥物。另外,葛蘭素公司將支付3000萬美元,把公司在Eselixis的股份提高一份,而且如果Eselixis公司開發的小分子藥物證明有效,葛蘭素公司還將支付高達億元的費用。
葛蘭素公司還將支付費用的消息對所有從事基因組學研究的公司非常有利。但是制藥公司和生物技術公司放慢了利用基因組學和生物化學信息開發新藥的步伐。

甚至對于抗癌藥物也是如此,而癌癥是開發這類稱作“靶分子藥物”最重要的一種疾病。至今為止只有一種針對基因的抗癌藥物——Novartis等的結果則顯示很不順利,以至科學家、醫生和病人們都漸漸失去了信心。

一個可能的原因是,研究人員最初選中的用于阻斷表皮生長因子(EGF)的蛋白Iressa并不是個好的開端。Novartis公司美國藥品分部主管Paulo Gosta說,“我認為問題在于選擇合適的目標蛋白,我不知道EGF是不是一個好的目標蛋白。”

Gleevec藥物給出了另外一種可能的線索。Gleevec作用的蛋白只在一種稱做慢性髓細胞白血癥(CML)中存在。一些試驗結果表明,Gleevec對四分之三以上的慢性髓細胞白血病患者有效。這個藥物對某幾種腫瘤也有效,但僅僅是幾種而已。幸運的是,醫生能夠通過診斷試驗確定Gleevec可以治療哪幾種腫瘤。

Exelixis公司首席執行官George Scangos說,“癌癥是幾種容易治療的疾病之一,因為我們對癌癥的遺傳學知識有了一定的了解。但是你必須了解你選擇了目標基因在人體中的功能,以及一旦在體內抑制這種基因后造成什么結果。”

由于靶分子抗癌藥物只針對特定的蛋白,只有在這種蛋白的確存在的情況下才能起到作用。所以醫生必須先確定這種蛋白是否存在。同樣,癌癥是由于很多基因發生損傷、停止工作而造成的。所以某些藥物只有在病人體內癌癥細胞發生特定的突變時才能發揮作用;研究人員必須找到這些突變并且加以確定。Scangos說,制藥公司必須在臨床實驗的初期找到病人體內的遺傳突變,才能預測藥物的有效性。

Millennium公司首席科學官員Bob Tepper基本同意這種說法。他說,“從這個意義上說,醫生需要對癌癥進行重新分類,不是分成乳腺癌、肺癌或者前列腺癌,而且根據其遺傳標志分子進行分類。”

Millennium公司正在嘗試將其重要藥物Velcade(Bortezomib,即MLN341)變成這種針對個人的藥物。與Gleevec一樣,Velcade對于某種特定的癌癥效果非常理想。70%以上的晚期多發性骨髓瘤患者在服用Velcade后,血液中的癌細胞數目大大減少。Tepper希望在美國食品與藥物管理局(FDA)批準Velcade藥物前弄清楚藥物究竟是針對哪些特定分子的。而FDA考慮審批這種藥物可能至少要等兩年以后。

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