人類基因組研究進展及產業化前景

來源:迅雷在线观看      發布日期:2002-08-21    瀏覽量:9234

現代生物技術產業是解決人類面臨的健康、食物、能源、環境等重大問題的重要途徑,已成為21世紀國民經濟的支柱產業之一及國際競爭實力的重要標志。人類基因組研究已成為生命科學與生物技術的前沿與知識核心,成為生物技術發展、新藥創制以及醫療、保健產業的重要環節,關系到人類生存與健康的各個方面,將產生巨大的社會效益;同時也將成為醫藥生物技術產業創新的重要源頭,創造驚人的經濟效益。

人類基因組研究國際現狀和發展趨勢

20世紀末啟動的人類基因組計劃被公認為是生命科學發展史上的里程碑,其規模和意義超過了曼哈頓原子彈計劃和阿波羅登月計劃。隨著人類基因組、水稻基因組、擬南芥基因組及其它重要微生物等50多種生物基因組全序列測定工作的完成,目前國際基因組全序列測定工作的完成,國際基因組研究開發的總體趨勢已發生了新的變化。

1、進入后基因組時期,功能基因組和蛋白質組研究成為主要研究熱點
隨著人類基因組遺傳圖、物理圖的相繼完成,基因組序列工作框架圖于2000年6月繪就。2001年2月,國際著名雜志Nature和Science分別發表國際公共領域人類基因組合作計劃和美國Celera公司同時公布的人類基因組圖譜,預示著一場以排列人類基因組DNA全序列的“結構基因組”的研究階段基本完成。基因組研究翻開了歷史新篇章,一個以破譯、解讀、開發基因組功能信息為主要研究內容的時代已經開始,即轉入對基因組功能的研究。

2、圍繞生物資源保護與利用和功能基因知識產權的國際競爭日趨激烈
這一競爭,主要是生物技術與生物資源的上游開發權利之爭,實質上是在未來生物產品市場的占有份額之爭,是科學大國生物產業源頭創新實力上的又一次較量。人類遺傳資源是研究人類疾病基因的寶貴材料。近年來國際上在遺傳性結腸癌、乳腺癌和糖尿病基因定位與克隆方面的重大進展,及我國1998年克隆的高頻耳聾疾病基因、2001年發現的遺傳性乳光牙本質致病基因和短指基因都是利用了疾病家系和特殊人群遺傳資源。這些成就,特別是我國在致病基因研究中的突破,充分表明病人、家系和基因資源在疾病基因研究中的重要性。

3、以功能基因開發為基礎的“基因產業”正在形成
基因是新興生物制藥業的源頭生長點,以基因組為對象的新技術新方法的拓展、基因結構及其功能的闡明,將是21世紀生物高技術企業開發新產品的基礎,發現和鑒定具有重要功能蛋白的基因,可為新藥的開發帶來決定性的影響。在某種程度上說,“一個基因可以造就一家生物企業”,結構和功能明確的基因本身可直接產生巨大的經濟效益;因此,世界上各大制藥公司都在積極地進行組合、或與新興的生物技術公司建立新的聯盟,投入巨資開展人類基因組功能研究及其開發,搶占新藥的篩選和研制陣地。譬如,以基因組測序聞名世界的美國Celera公司正在加快基因組的應用研究,轉向新藥的開發。

4、基因組研究帶動了生物信息和生物芯片等新型學科和產業化的發展
美國HGP自1990年10月正式啟動以來,基因組研究產生了大量的信息,海量信息的分析、;加工和利用,促進了生物信息學的誕生和發展。生物信息學不但集中了許多國家政府的投入,而且吸引了全世界不同學科的精英,包括數學、物理、化學、計算機、材料等,同時也推動了生物芯片技術的研究和開發。

5、各國政府和企業高度重視,紛紛增加投資力度
由于基因組研究關系到人類生存與健康的諸多方面,可產生巨大的經濟和社會效益。因此,在西方發達國家,如美國、日本和西歐等國積極增加資金,加在投入,規模化開展功能基因組研究。以德國為例,在國際合作的人類基因組項目科學家公布人類基因組圖譜之際,德國政府進一步加強了對人類基因組研究的支持力度,并宣布德國正在建設一個在歐洲乃至全世界都具有領先地位的“全國基因組科研網”。按照這一計劃,德國將重新組織國內人類基因組研究的科研力量,以專家委員會的形式將這個領域的頂尖專家集中組成“精銳部隊”;德國政府今年為人類基因組的后續研究追加撥款3.5億德國馬克,使政府在三年內對這個項目的總投資達8.7億馬克。

人類基因組研究國內進展及工作基礎

國家863計劃自90年代初就注意人類基因組研究技術和方法的建立,“九五”期間啟動了人類基因組研究的專題項目,國家自然科學基金在1994年啟動的重大項目“中華民族基因組中若干位點基因結構的研究”。自1997年起,科技部在專題項目的基礎上設立了“重大疾病相關基因結構與功能研究”的863計劃重大項目和“人類疾病基因組學”的973重大基礎研究項目;通過國家科技計劃的大力支持,積極帶動了部門、地方和企業界對我國基因組研究的投入,中國科學院和地方政府也啟動了相應的項目。近十年來,在863計劃、973計劃和國家自然科學基金的支持下,我國在人類基因組研究方面已取得相當的成績,贏得了國際同行的囑目;收集、保存了一批寶貴的遺傳資源;同時,建立了國家級的、在國際上具有初步競爭實力的人類基因組研究基地;初步建立了人類基因組研究的技術體系;凝聚和培養了一支較高水平的研究隊伍。

1、取得了一批重大研究成果
1999年我國作為唯一的發展中國家加入國際公共領域人類基因組計劃,并順利完成了所承擔的占人類全基因組1%區域測序任務。我國科學家1998年在世界上首次克隆人神經性高頻耳聾疾病基因,2001年以來,又克隆了導致人遺傳性乳光牙、短指癥、遺傳性兒童白內障等單基因遺傳病的一批疾病基因,并在白血病相關基因分離克隆與功能研究方面取得了突破性進展。目前,已獲得了十萬多條表達序列標簽(EST),克隆了1000多條新基因的全長cDNA。在《Nature Genetics》等國際一流雜志上發表了一批高水平學術論文,申報了一批國家專利。

2、收集、保存了一批寶貴的遺傳資源
中華民族占世界人口的五分之一,是醫療、保健大國,有豐富的遺傳疾病家系資源,我國豐富的人類遺傳資源是研究人類疾病相關基因的寶遺材料。“九五”基間在863計劃和衛生部的支持和協調下,組織全國幾十個醫學單位、醫院和現場,對我國常見的重大疾病展開大規模的現的現場調查和樣品采集。初步建立了遺傳資源收集網絡和資源信息庫的采集管理系統,并收集、保存了一批血樣和組織樣本。現已收集家系3059個,DNA樣品逾18000份。

3、組建了一批國家級基地
隨著基因組研究的深入,“九五”期間在科技部等有關地方和部門的支持下,一批國家級基因組研究基地相繼建成,包括1998年成立的國家人類基因組研究南方中心、北方中心和中國科學院基因組信息學中心暨華大基因中心,以及企業型的“聯合基因集團”等一批基因組研究、開發基地,標志著我國的基因組研究已由過去的分散作業,逐步轉入集約化、大規模、高產出的新階段。

4、建立了一批技術平臺
863計劃在“九五”期間,特別注重規模化、高通量技術平臺的建設。DNA大規模測序技術,生物信息學、酵母雙雜交、規模化蛋白表達等批量篩選功能基因的技術,轉基因小鼠和基因剔除術,新藥篩選平臺技術的組建等已取得了重要進展。

5、培養了一支隊伍
在科技部等有關方面的大力支持下,我國在人類基因組研究方面,不僅取得了令人囑目的研究成果,還培養出了一批杰出的學科帶頭人和一批科技骨干,建立了我國自己的、具有較高水平的研究隊伍。

綜上所述,盡管我國人類基因組研究與國際相比還存在一定的差距,但從總體上已初步具備了參與國際競爭,實現跨越式發展的基礎和能力。

人類基因組研究在新藥開發中的作用

隨著人類基因組草圖的繪制完成,人類基因研究的重點已轉向功能基因組研究。而人類功能基因組研究的重要目標之一是發現特定基因的生物學功能并鑒定和驗證藥物的作用靶點,開發基因組藥物。針對不斷涌現的海量基因序列的原始數據,應用計算機技術進行科學發現和開展信息服務,發展生物信息產業,并通過生物信息學分析和實驗室研究的結合,尋找擁有自主知識產權、具有重要生物功能和開發前景的新基因或基因新功能,提供新藥篩查和重新設計的靶標或開拓疾病診斷和防治的新技術新方法。通過源頭創新,擴展和深化醫藥生物技術的產業化,對生物醫藥的發展做出巨大的貢獻。譬如,1998年的統計,藥物基因組學數據收集分析市場與生物芯片測試數據分析市場的銷售額分別為10億和5億美元;預測在2002年將各自上升至35和40億美元,增長3.5倍和8倍;通過基因組研究,可發現作為基因藥物用的新細胞因子;隨著功能基因組和蛋白質組研究的深入開展,人類基因組產業在人口控制、人的健康保健市場的開發中有著廣闊的前景和經濟、社會效益。

近年來,我國人類基因組研究發展較快,取得了令人矚目的研究成果,具備了良好的工作基礎,但也還存在不容忽視的問題,主要表現在研究經費投入不足,缺乏有效的管理體制以及企業介入不夠,因此只能把有限的資金投入在少數重點研究方面,不能形成規模化研究和開發體系。此外,原始創新成果數量較少,不能為醫藥生物技術產業的發展提供足夠的知識和產品。我國雖然在基因測序和疾病基因研究方面具有一定的優勢,但在功能基因研究和基因開發研究方面與國際先進水平還有很大的差距,今后應加強這方面的工作。

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